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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
生态环境部与欧在华跨国企业高层圆桌会举行 促绿色合作走深走实******
中新网北京11月17日 16日下午，以“启航新征程 推动绿色发展”为主题的生态环境部与欧在华跨国企业高层圆桌会在北京举行。
此次圆桌会由生态环境部环境与经济政策研究中心、中国新闻社主办，中国新闻网承办。
中国欧盟商会及道达尔能源、UPS、法国兴业银行、大众汽车、康明斯等50余家欧洲在华跨国企业高级代表与会，涉及能源、汽车、交通、金融、物流、高端制造等行业。
会议认为，党的二十大报告系统总结了新时代十年的伟大变革，擘画了全面建成社会主义现代化强国、实现第二个百年奋斗目标，以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴的宏伟蓝图。中国式现代化是人与自然和谐共生的现代化，高质量发展是全面建设社会主义现代化国家的首要任务，推动经济社会发展绿色化、低碳化是实现高质量发展的关键环节。
图为生态环境部环境与经济政策研究中心党委书记、主任钱勇作主题报告。生态环境部环境与经济政策研究中心党委书记、主任钱勇围绕“解读党的二十大报告精神，介绍习近平生态文明思想核心要义”作主题报告时指出，二十大把绿色发展、生态环境保护摆到了前所未有的高度，中心任务、首要任务和关键环节环环相扣，绿色低碳发展既是重要环节又是推动新的发展、高质量发展的重要内生动力。中国加快绿色低碳发展的理论逻辑、任务逻辑、行动逻辑更加紧密、更加内生、更加融合。
“中国结合自己的国情和实践，探索出自己宝贵的现代化发展道路，既能走得通又能走得好，这既是办好中国自己的事情，也是对全世界重大的贡献。”钱勇强调，中国经济稳中向好、长期向好的基本面没有变，韧性还是比较强，回旋余地还是比较大，外资企业要对中国的发展有信心，中国的大门会越开越大，对在华外资都是一视同仁。
中国新闻社副总编辑兼中国新闻网总裁俞岚在致辞时表示，中欧是世界上两大力量、两大市场、两大文明。中欧强大的经济共生关系不仅体现在传统行业，在绿色能源、科技创新、数字经济等领域的合作潜力也非常大。中新社一直致力于促进中外交流与合作，此次圆桌会是“中新论坛·解码二十大”系列的第二场活动，希望在交流对话中搭建起政府和企业的有效沟通桥梁，为促进欧洲在华跨国企业发展与中欧经贸合作发挥积极作用。
此前，国家发展改革委与美在华跨国企业高层圆桌会在京成功举行。
图为生态环境部综合司副司长张华平作主旨发言。生态环境部综合司副司长张华平就中国环境信息依法披露相关政策措施作主旨发言。他指出，近年来，生态环境部认真贯彻党中央、国务院决策部署，建立了具有中国特色的环境信息依法披露制度。打通市场主体间、市场主体与监管部门间的信息壁垒，引导企业采取环境友好的生产、经营、投资方式，让环保工作突出的企业更好地展现自身，为市场提供能“看得到”、“看得全”、“看得懂”、“看得真”的生态环境信息。
张华平还表示，下一步，将构建强制性与自愿性协同的环境信息披露制度体系与技术规范体系，制定《企业环境信息自愿披露格式准则》，鼓励部分重点行业编制行业性环境信息自愿披露格式准则，开展自愿披露报告编制试点工作。同时，加强环境信息依法披露与环保信用评价政策协同，将企业披露的环境信息纳入环保信用信息，指导和鼓励行业协会商会、金融机构、高校等依据企业披露的环境信息开展环保信用评价，为利益相关方采信提供依据，推动诚信社会建设。
图为生态环境部气候司副司长逯世泽作主旨发言。生态环境部气候司副司长逯世泽就中国碳市场建设相关政策措施作主旨发言。他表示，全国碳市场圆满完成第一个履约周期建设预期目标，建立了制度框架体系，打通了关键环节，提高了企业低碳发展意识，提升了企业和管理部门的能力水平，为下一步健康快速发展奠定坚实基础。
逯世泽还表示，下一步将根据“双碳”目标的要求，稳步推进温室气体自愿减排交易市场建设。无论是配额市场还是自愿减排市场，都是全国碳市场的重要组成部分，也是实现“双碳”目标的重要政策工具。
图为生态环境部环境与经济政策研究中心党委副书记胡军主持圆桌会。生态环境部环境与经济政策研究中心党委副书记胡军表示，绿色发展是国际社会的共识和世界发展的潮流，欧盟“绿色新政”与中国生态文明建设目标总体一致，路径相似，双方有着广泛的共同利益、相似的战略诉求，在新能源、绿色制造、绿色服务等领域已经开展了卓有成效的合作。在新的征程上，我们将更加注重推动绿色发展，加快发展方式绿色转型，深入推进环境污染防治，提升生态系统多样性、稳定性、持续性，积极稳妥推进碳达峰碳中和。
会上，企业代表围绕党的二十大报告相关内容以及美丽中国建设、多双边环境合作、碳市场建设、企业绿色转型等议题与生态环境部相关司局负责人进行了深入互动交流。
生态环境部与欧在华跨国企业高层圆桌会现场。企业代表纷纷表示，通过聆听圆桌会关于党的二十大报告精神、习近平生态文明思想核心要义解读以及中国环境信息依法披露和碳市场建设等方面政策措施的介绍，对于在华深化生态环境领域合作有了更深入更全面的掌握和理解，更加坚定了在华投资的信心。未来将紧扣中国新发展理念和绿色发展主题，积极把握新发展机遇，为促进中欧绿色经济合作走深走实、共同推进美丽中国建设、推动建设一个清洁美丽的世界作出积极贡献。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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